一、细胞与基因治疗逐渐成熟，已步入快速发展通道
（一）细胞与基因治疗直接作用于遗传物质，临床应用前景广阔
细胞与基因治疗是指将外源遗传物质导入靶细胞，以修饰或操纵基因的表达，改变细胞的生物学特性以达到治疗效果的一种新兴治疗方式。其作用机制主要包括以下三个方面：
（1）替换：用正常的基因替换引起疾病的基因；
（2）失活：使功能异常的基因失去活性；
（3）插入：向体内引入一个新的或者经过修改过的基因。
不同于小分子、抗体类药物，细胞与基因治疗由于可以直接作用于遗传物质，对于很多无法找到成药靶点的疾病具有较大的应用潜力。自20世纪90年代以来，细胞与基因治疗领域的相关研究呈现持续上升的趋势，此领域的研究