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本文转自凯泰资本
前言
创新投资本质上投的是未来，前瞻性的判断与洞察力离不开深入的行业研究及思考，因而行业研究工作一直是凯泰资本执行模式的核心。凯泰资本相信深入的研究能赋予我们卓越的洞察力和判断力，帮助我们做出更好的投资决策。同时与众不同的研究能力能帮助我们在行业内建立起广泛而有效的人脉连接，有助于我们发现价值以及为被投企业赋能。
凯泰资本在生物技术/医药领域的研究能力来自凯泰资本医药团队及顾问。凯泰资本医药组由全球知名大学/科研机构的生物学、药学、化学博士、硕士组成。并且，凯泰资本聘请资深药物发现、药物开发科学家任顾问。
《基因治疗行业探讨及投资建议》由凯泰资本生物医学投资团队常楠楠先生、付权先生撰写，对有望成为新药研发领域继小分子靶向药、生物大分子药之后新一轮创新高地的基因治疗行业进行简单梳理及探讨，欢迎大家指正与交流。
投资建议行业小结单基因导致的遗传疾病普遍分型较多，普适性产品较难开发。针对特别罕见疾病所开发的药物，由于患者少且定价极高，导致产品销售额受限。从市场角度，配置人群较多的孤儿药进行开发有利于提升公司市值。孤儿药成为基因治疗的突破口。基因治疗技术开始成熟，产品逐渐获得认可。基因治疗在经历了病*载体和基因载体的多次改进后，逐渐获得监管机构认可，将陆续有产品上市。根据现有研发进展，眼科、血液系统、神经系统单基因遗传病基础研究和临床应用均走在最前列，迎来产业化机会。行业处于加速发展阶段。大型药企纷纷布局基因治疗领域，资本加大对该行业投资，基因治疗企业IPO加速。投资建议基于上述对行业发展现状分析，凯泰资本生物医学团队建议
